aaaaaaaaaaaJOHN_DEERE1

FDA zatwierdza pierwsze leczenie pacjentów z bliznami wątrobowymi

15 marca 2024
FDA zatwierdza pierwsze leczenie pacjentów z bliznami wątrobowymi

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Rezdiffrę (resmetirom) do leczenia osób dorosłych z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) niezwiązanym z marskością wątroby, z umiarkowanym do zaawansowanego bliznowaceniem wątroby (zwłóknieniem), do stosowania wraz z dietą i ćwiczeniami fizycznymi.

„Wcześniej pacjenci z NASH, u których występuje również znaczne bliznowacenie wątroby, nie otrzymywali leków, które mogłyby bezpośrednio zaradzić uszkodzeniu wątroby” – powiedział dr Nikolay Nikolov, pełniący obowiązki dyrektora Biura Immunologii i Zapaleń w Centrum Oceny i Badań Leków FDA . „Dzisiejsze zatwierdzenie leku Rezdiffra po raz pierwszy zapewni tym pacjentom opcję leczenia, oprócz diety i ćwiczeń fizycznych”.

NASH jest wynikiem postępu niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby, której zapalenie może z czasem prowadzić do bliznowacenia wątroby i dysfunkcji wątroby. NASH często wiąże się z innymi problemami zdrowotnymi, takimi jak wysokie ciśnienie krwi i cukrzyca typu 2. Według co najmniej jednego szacunku około 6–8 milionów ludzi w USA ma NASH z umiarkowanym lub zaawansowanym bliznowaceniem wątroby, a liczba ta będzie rosnąć. Rezdiffra jest częściowym aktywatorem receptora hormonu tarczycy; aktywacja tego receptora przez Rezdiffrę w wątrobie zmniejsza gromadzenie się tłuszczu w wątrobie.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Rezdiffra oceniano na podstawie analizy zastępczego punktu końcowego w 12. miesiącu w 54-miesięcznym, randomizowanym badaniu kontrolowanym placebo z podwójnie ślepą próbą. Zastępczym punktem końcowym był pomiar stopnia zapalenia i bliznowacenia wątroby. Sponsor jest zobowiązany do przeprowadzenia badania po zatwierdzeniu leku w celu sprawdzenia i opisania korzyści klinicznych ze stosowania leku Rezdiffra, co zostanie przeprowadzone poprzez ukończenie tego samego 54-miesięcznego badania, które jest nadal w toku. Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci musieli przejść biopsję wątroby, która wykazała zapalenie spowodowane NASH z umiarkowanym lub zaawansowanym bliznowaceniem wątroby. W badaniu 888 pacjentów przydzielono losowo do grupy otrzymującej jeden z następujących leków: placebo (294 pacjentów); 80 miligramów leku Rezdiffra (298 pacjentów); lub 100 miligramów leku Rezdiffra (296 pacjentów); raz dziennie, jako uzupełnienie standardowej opieki w przypadku NASH, która obejmuje poradnictwo w zakresie zdrowej diety i ćwiczeń fizycznych.

Po 12 miesiącach biopsje wątroby wykazały, że większy odsetek pacjentów leczonych lekiem Rezdiffra osiągnął ustąpienie NASH lub poprawę w zakresie bliznowacenia wątroby w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo. W sumie u 26% do 27% pacjentów, którzy otrzymali 80 miligramów leku Rezdiffra i od 24% do 36% pacjentów, którzy otrzymali 100 miligramów leku Rezdiffra, doświadczyło ustąpienia NASH i braku pogorszenia bliznowacenia wątroby w porównaniu z 9% do 13% osób, które otrzymały otrzymało placebo oraz poradę dotyczącą diety i ćwiczeń fizycznych. Zakres odpowiedzi odzwierciedla różne odczyty patologów. Ponadto łącznie u 23% pacjentów, którzy otrzymali 80 miligramów leku Rezdiffra i od 24% do 28% pacjentów, którzy otrzymali 100 miligramów leku Rezdiffra, doświadczyło poprawy w zakresie bliznowacenia wątroby i braku pogorszenia NASH w porównaniu z 13% do 15% pacjentów ci, którzy otrzymali placebo, w zależności od odczytów każdego patologa. Godne uwagi jest wykazanie tych zmian u odsetka pacjentów już po roku leczenia, ponieważ choroba zazwyczaj postępuje powoli, a u większości pacjentów progresja pojawia się po latach, a nawet dziesięcioleciach.

Najczęstsze działania niepożądane leku Rezdiffra obejmowały biegunkę i nudności. Lek Rezdiffra zawiera pewne ostrzeżenia i środki ostrożności, takie jak polekowe toksyczne działanie na wątrobę i działania niepożądane związane z pęcherzykiem żółciowym.

Należy unikać stosowania leku Rezdiffra u pacjentów z niewyrównaną marskością wątroby. Pacjenci powinni przerwać stosowanie leku Rezdiffra, jeśli w trakcie leczenia lekiem Rezdiffra wystąpią u nich oznaki lub objawy pogorszenia czynności wątroby.

Stosowanie leku Rezdiffra jednocześnie z niektórymi innymi lekami, w szczególności statynami obniżającymi poziom cholesterolu, może powodować potencjalnie znaczące interakcje lekowe. Pracownicy służby zdrowia powinni zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku, aby uzyskać dodatkowe informacje na temat potencjalnie znaczących interakcji leków z lekiem Rezdiffra, zalecanych dawkowań i modyfikacji sposobu podawania.

FDA zatwierdziła lek Rezdiffra w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, która umożliwia wcześniejsze zatwierdzenie leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajających niezaspokojone potrzeby medyczne w oparciu o zastępczy lub pośredni kliniczny punkt końcowy, w przypadku którego z dużym prawdopodobieństwem można przewidzieć korzyść kliniczną. Wymagane, wspomniane 54-miesięczne badanie, które jest w toku, oceni korzyść kliniczną po 54 miesiącach leczenia lekiem Rezdiffra.

Rezdiffra otrzymała w tym wskazaniu oznaczenia w ramach terapii przełomowej, szybkiej ścieżki i przeglądu priorytetowego.

FDA udzieliła zgody na stosowanie leku Rezdiffra firmie Madrigal Pharmaceuticals.

oprac, e-mk, ppr.pl


POWIĄZANE

Kampania #PlantHealth4Life powraca! Europa jednoczy swoje wysiłki na rzecz zdrow...

20 maja obchodzimy Światowy Dzień Pszczół. Święto zostało ustanowione przez Orga...


Komentarze

Bądź na bieżąco

Zapisz się do newslettera

Każdego dnia najnowsze artykuły, ostatnie ogłoszenia, najświeższe komentarze, ostatnie posty z forum

Najpopularniejsze tematy

gospodarkapracaprzetargi
Nowy PPR (stopka)
Jestesmy w spolecznosciach:
Zgłoś uwagę